Conferința la nivel înalt convocată la Varșovia sub auspiciile Președinției poloneze a Consiliului Uniunii Europene a subliniat importanța adoptării unui cadru politic cuprinzător la nivel european privind bolile rare.
Uniunea Europeană are nevoie de un Plan european de acțiune privind bolile rare care să completeze legislația existentă, să promoveze investițiile și să consolideze cooperarea la nivel european și național.
Experți și factori de decizie politică s-au reunit la Varșovia la 10 aprilie 2025 pentru conferința “Către un plan de acțiune al UE privind bolile rare”, pentru a discuta direcția viitoare a politicii privind bolile rare în Europa. Evenimentul, organizat de Comitetul Economic și Social European (CESE), Ministerul Polonez al Sănătății și Universitatea de Medicină din Varșovia, a evidențiat necesitatea urgentă a unui cadru politic european cuprinzător, care să vizeze îmbunătățirea vieții pacienților cu boli rare, stabilind obiective clare și măsurabile.
În acest scop, este esențial să fie continuat și promovat angajamentul politic al UE în acest domeniu și să fie oferită o platformă în care părțile interesate să poată lucra împreună, să facă schimb de cunoștințe și să facă progrese către un răspuns european unificat la bolile rare.
Pacienții au nevoie de răspunsuri urgente
Comisia Europeană și statele membre ale UE ar trebui să acorde prioritate creării și implementării unui plan de acțiune la nivelul UE, care să abordeze nevoile diverse ale pacienților și ale furnizorilor de servicii medicale. Această inițiativă ar îmbunătăți în mod semnificativ răspunsul UE la bolile rare, ar reduce lacunele în îngrijire și ar îmbunătăți rezultatele pentru cei afectați.
Bolile rare afectează peste 36 de milioane de oameni din Europa, dar accesul la diagnostic, tratament și îngrijire coordonată în timp util rămâne inegal în statele membre. Planurile naționale privind bolile rare joacă un rol crucial în abordarea acestor provocări, dar o cooperare europeană mai intensă este esențială pentru a face posibil progresul durabil.
Asigurarea accesului în timp util la îngrijire pentru pacienții cu boli rare necesită sisteme de asistență medicală bine organizate, care să integreze expertiză și resurse specializate. Colaborarea eficientă între rețelele europene de referință (ERN) și sistemele naționale de asistență medicală este esențială pentru a îmbunătăți căile pacienților și mecanismele de trimitere.
Accesul la tratamente eficiente rămâne dificil din cauza obstacolelor de reglementare, economice și legate de cercetare care întârzie inovarea și disponibilitatea.
Războiul din Ucraina a creat bariere semnificative în calea tratamentului și îngrijirii cetățenilor ucraineni cu boli rare. Polonia și UE au arătat solidaritate și sprijin reciproc în abordarea acestor provocări.
Un alt punct important este diagnosticul precoce și precis, deoarece identificarea în timp util a afecțiunilor permite un management mai bun, tratamente direcționate și rezultate mai bune pe termen lung. Progresele în genomică, programele de screening și inițiativele de schimb de date, cum ar fi Spațiul european de date privind sănătatea (EHDS) oferă noi oportunități de reducere a întârzierilor de diagnosticare și de îmbunătățire a rezultatelor pacienților.
Experții de nivel înalt privesc spre viitor
La eveniment au participat experți de top și au dat curs avizului CESE precum Leaving No One Behind: European Commitment to Tackling Rare Diseases și a conferințelor anterioare organizate de CESE pe această temă la Budapesta și Bruxelles în 2024 și la Bilbao în 2023.
„În ultimii ani, CESE a fost un susținător ferm al unui plan european de acțiune privind bolile rare care abordează nevoile diverse ale pacienților și furnizorilor de asistență medicală. Trebuie să asigurăm șanse egale pentru pacienții cu boli rare în toate statele membre și să stabilim măsuri suplimentare pentru a sprijini autoritățile sanitare la nivel național, regional și local, precum și organizațiile societății civile, în eforturile lor de a oferi îngrijiri de înaltă calitate și la prețuri accesibile pacienților cu boli rare.” – a susținut Baiba Miltoviča, președintele Secțiunii pentru transport, energie, infrastructură și societate informațională, CESE.
La rândul său, Ágnes Cser, membră CESE, raportoare pentru avizul CESE, a adăugat: „În urma conferințelor de impact ale CESE organizate împreună cu președințiile Consiliului UE la Bilbao, Bruxelles și Budapesta, sunt recunoscător președințiilor poloneze și viitoarelor președinții daneze pentru progresul către un plan european de acțiune privind bolile rare și sper că președinția cipriotă va urma acest curs. Trebuie să oferim suport optim pacienților cu boli rare, asigurând accesul la diagnosticare precoce, prevenire și tratament la prețuri accesibile, indiferent de locația acestora în UE.”
De altfel, Izabela Leszczyna, ministrul Sănătății, Polonia a militat pentru o strategie coerentă și eficientă: „Pacienții cu boli rare au nevoie de un diagnostic rapid și de o terapie eficientă. Reducerea timpului de la debutul simptomelor până la diagnosticare, prin îmbunătățirea accesului la diagnosticul genetic și sprijinirea cercetării în noi tratamente, este o prioritate. Aprofundarea cooperării în acest domeniu face posibilă asigurarea unui ajutor eficient pentru persoanele cu boli rare. O strategie comună a statelor membre va permite un acces mai bun la diagnostice și terapii în întreaga Europă”.
Un lucru punctat și de Urszula Demkow, subsecretar de stat, Ministerul Sănătății, Polonia: „Un element important al unui sistem eficient de îngrijire a pacienților este identificarea și înființarea de centre de expertiză în boli rare pentru a asigura cea mai bună îngrijire posibilă pentru pacienții cu boli rare și o cooperare strânsă cu rețelele europene de referință. Pentru o monitorizare mai bună a proceselor, dezvoltăm instrumente IT – Registrul polonez al bolilor rare și cardul electronic al pacientului cu o boală rară – noi informații și resurse de date pentru a îmbunătăți îngrijirea și a crește siguranța pacienților.”
O situație care îngrijorează. În acest sens, Adam Jarubas, președintele Comisiei pentru sănătate publică a Parlamentului European, a punctat:
„Bolile rare afectează milioane de oameni în UE și doar 6% dintre aceștia au opțiuni de tratament, și nu în toate țările UE. Trebuie să punem capăt „loteriei sănătății geografice” a accesului inegal la specialiști cu experiență. Pandemia a creat sprijin public la nivel de bază pentru o mai mare implicare europeană în sănătate și nu putem fi ignorați de aceste așteptări ale publicului. În cazul bolilor rare, Europa poate fi cel mai potrivit răspuns.”
